10. 新規RNA創薬

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分子病理学分野
「 副作用の少ない新規短縮型RNA医薬の開発 」

RNA干渉によるRNA医薬品の最大の利点は、あらゆる病原遺伝子を標的にできることです。この手法により、原因遺伝子が明らかにも関わらず、有効な阻害剤のない様々な疾患の治療が可能になります。しかし、RNAに対するパターン認識受容体(TLR, RLR)を介した核酸に対する免疫応答は、重篤な副作用を誘発するため、本医薬品の実用化は限定されているのが現状です。我々は、効果のあるRNA配列を短縮化することで、炎症を惹起しないguide hairpin RNA (ghRNA)を開発しています。ghRNAは、炎症性サイトカインの誘導および非特異的な遺伝子抑制が少なく、副作用の抑えられた核酸医薬として臨床応用が期待されています。現在は、COVID-19に対するghRNA医薬品の開発も、AMEDの支援を受けて進めています。
■分野HP>> ■研究実績に関する主な論文<1>2016年8月<2>2017年2月

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